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Parcours d'infos - 1er octobre 2018

C'est dit !

Bernard Delorme
Bernard Delorme
Président

Thomas Heuyer
Thomas Heuyer
Délégué général

Le 3e Plan national maladies rares (2018-2022) est désormais une réalité ! Présenté le 4 juillet dernier par la Ministre des Solidarités et de la Santé et la Ministre de l’Enseignement supérieur, de la Recherche et de l’Innovation, il représente l’aboutissement de trois ans de travaux et d’arbitrages ministériels et surtout un immense espoir.

Depuis le lancement de l’évaluation du Plan précédent en 2015, les travaux préparatoires de ce 3e Plan ont en effet impliqué un grand nombre des acteurs mobilisés dans la lutte contre les maladies rares : pouvoirs publics, associations, médecins, chercheurs, services d’information, laboratoires pharmaceutiques… Ce sont 160 personnes qui ont participé, pendant un an et demi, aux travaux de co-construction pilotés par les Professeurs Odent et Lévy. Ce processus s’est d’ailleurs caractérisé par une forte dynamique soulignant la mobilisation de tous les acteurs, dans toute leur diversité.

Si le 3e Plan national maladies rares constitue avant tout un espoir, il ne répond pas complètement à toutes les attentes formulées, à tous les besoins mis en évidence. Il offre cependant un cadre d’action et engage des financements publics d’un montant total de plus de 777 millions d’euros pour les quatre prochaines années. Il doit ainsi nous permettre de renforcer la lutte contre les maladies rares, de mobiliser davantage de moyens, d’engager de nouvelles collaborations, d’amplifier la mobilisation initiée depuis quinze ans. Une finalité majeure s’en dégage : assurer à terme un diagnostic et un traitement à chaque personne malade.

Ce Plan affiche cinq ambitions. Parmi elles, trois constituent des objectifs qui nous concernent tous : permettre un diagnostic rapide pour chacun, afin de réduire l’errance et l’impasse diagnostiques ; innover pour traiter, pour que la recherche permette l’accroissement des moyens thérapeutiques ; améliorer la qualité de vie et l’autonomie des personnes malades. Deux autres ont un caractère transversal et représentent des leviers au service des premières : communiquer et former, en favorisant le partage de la connaissance et des savoir-faire sur les maladies rares ; moderniser les organisations et optimiser les financements nationaux. 

Les onze axes du Plan recouvrent les principaux enjeux du champ des maladies rares : l’accès au diagnostic, le renforcement de la recherche, le développement de traitements, l’organisation des soins, l’insertion des personnes malades dans la société ainsi que l’information et la formation. Le pilotage du Plan sera assuré par un Comité stratégique, réunissant une pluralité d’acteurs et chargé de s’assurer de sa réalisation et de fixer ses orientations. Un comité opérationnel, plus restreint dans sa composition, est chargé de la mise en œuvre des actions.

Ce Plan a l’avantage de présenter une approche globale, incluant notamment des analyses intéressantes des grandes problématiques. Il cible aussi de nombreux objectifs énumérés tout au long du document. En revanche, il comporte encore insuffisamment de mesures opérationnelles et clairement identifiées. Ce constat représente toutefois une opportunité d’innover et d’initier de nouveaux projets, concrets et collaboratifs, répondant à ces objectifs. 

A noter que Maladies Rares Info Services est cité dans le communiqué de presse des ministres du 4 juillet comme l’une des "ressources parfois encore méconnues" destinées à rendre leur "parcours plus lisible pour les personnes malades et leur entourage" grâce à "une information renforcée".

Maladies Rares Info Services est également mentionné dans le Plan comme l’un des opérateurs susceptibles "d'inciter à la prise en charge de toutes les personnes suspectes ou atteintes de maladies rares dans les réseaux des centres de référence maladies rares afin de réduire l'impasse et l'errance diagnostiques." De même, c'est aussi l'un des acteurs qui permettront "de développer l'information pour rendre visible et accessible les structures existantes." Enfin, Maladies Rares Info Services fait partie des partenaires qui seront régulièrement invités au Comité de pilotage des Filières de Santé Maladies Rares, ce qui s’inscrit dans le prolongement des partenariats noués avec ces 23 filières.

Outre ces références, le Plan comporte plusieurs objectifs ou mesures qui, sans mentionner Maladies Rares Info Services, constituent des projets potentiels. Maladies Rares Info Services devrait ainsi apporter son expertise et ses ressources pour contribuer à la mise en œuvre de nouvelles actions relatives à la formation, à l’inclusion sociale ou à l’information sur le médicament.

C’est un nouveau cycle ouvert par le 3e Plan. Il est fondamental car il conditionne l’avenir à long terme des personnes malades et de leurs familles. Il nous engage tous, acteurs de la mobilisation face à ces maladies et à leurs conséquences, afin que cet espoir collectif soit un jour une réalité : un diagnostic, un traitement et une pleine citoyenneté pour tous les malades.