De la recherche à la mise sur le marché : le parcours d'un médicament
La création et la commercialisation d'un médicament est un processus complexe, long et réglementé. Il implique plusieurs étapes successives qui garantissent l'efficacité et la sécurité du produit pour les patients. Maladies Rares Info Services vous propose ici un décryptage des différentes phases de ce parcours
1. La phase de recherche fondamentale
Tout commence par la recherche fondamentale pour permettre d’identifier une cible biologique à l'origine d'une maladie ou d'un symptôme. Les scientifiques étudient les mécanismes biologiques, biochimiques et génétiques de la pathologie pour trouver un point d’interaction potentiel avec un futur traitement.
L’histoire naturelle de la maladie doit être bien connue.
Cette recherche fondamentale explore plusieurs pistes. Peu d’hypothèses aboutissent. Mais chaque exploration permet de mieux comprendre la maladie ou un groupe de maladies.
2. La découverte de molécules candidates
Une fois une piste sérieuse identifiée, de nombreuses molécules sont testées en laboratoire sur des cellules (in vitro) pour évaluer leur capacité à interagir avec la cible. La sélection des molécules s’effectue par des techniques telles que :
- La modélisation informatique et apparition des jumeaux numériques.
- Le criblage haut débit, qui permet de tester rapidement un grand nombre de composés chimiques.
3. Les études précliniques
Dans cette phase, les molécules candidates sont testées sur des modèles cellulaires et animaux pour évaluer :
- Leur efficacité (diminution des symptômes ou de la progression de la maladie)
- Leur sécurité (toxicologie et tolérance)
Ces études permettent de déterminer si une molécule est suffisamment sûre et efficace pour être testée chez l’Homme. A noter que la priorité restera la sécurité du malade.
4. Les essais cliniques sur l’Homme
Les essais cliniques se déroulent en trois phases principales :
- Phase 1 : Test sur un petit groupe de volontaires sains ou de patients pour évaluer la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique (absorption, distribution, métabolisme, excrétion).
- Phase 2 : Test sur un groupe plus important de patients pour explorer l’efficacité et ajuster les doses.
- Phase 3 : Test sur un large échantillon de patients pour confirmer l’efficacité, surveiller les effets secondaires et comparer le médicament à des traitements existants ou à un placebo.
Ces essais sont strictement encadrés par des comités éthiques et des agences réglementaires.
Aucun essai ne peut être fait sans l’autorisation des agences de contrôles.
5. La demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM)
Si les résultats des essais cliniques sont concluants, le laboratoire dépose un dossier auprès des autorités de santé (comme l’Agence européenne des médicaments ou la FDA aux États-Unis). Ce dossier comprend :
- Les données précliniques et cliniques
- Les procédés de fabrication
- Les informations destinées aux professionnels de santé et aux patients.
- Après une évaluation rigoureuse, les autorités peuvent accorder une AMM si le bénéfice du médicament est jugé supérieur à ses risques
6. Le disponibilité pour le malade
Après l’AMM, le médicament passe par une commission pour fixer son prix et pouvoir être remboursé.
Une fois l’AMM obtenue et le prix fixé, le médicament est produit à grande échelle dans des unités conformes aux normes de Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF). Les étapes de fabrication sont minutieusement contrôlées pour garantir la qualité et la conformité du produit final.
La distribution se fait ensuite via des réseaux pharmaceutiques afin de rendre le médicament accessible aux patients.
Le médicament peut être disponible uniquement à l’hôpital si son administration nécessite un encadrement particulier. Les Médicaments de Thérapies Innovantes doivent être préparés malade par malade (exemple de la thérapie génique) et ne sont donc disponibles qu’à l’hôpital.
7. La surveillance post-commercialisation
Après la mise sur le marché, la pharmacovigilance prend le relais pour surveiller les effets indésirables potentiels. Les laboratoires sont tenus de collecter et d’analyser ces données afin de garantir la sécurité continue du médicament.
Dans certains cas, des études complémentaires (phase 4) peuvent être exigées pour approfondir certaines questions sur l’utilisation du produit.
8. Les accès précoces
Parfois, un médicament peut être disponible plus rapidement quand il n’existe aucun traitement efficace dans une malade et que les données permettent d’estimer sérieusement que le médicament permettra de prolonger la vie voire éviter des décès.
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